天价新药获政府补助 6岁绝症女孩圣诞心愿成真

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　（本报讯）身患绝症的6岁女孩艾米莉亚（Amelia McCrohan）的圣诞心愿之一就是希望政府能够为一种可以挽救她生命，但所费高达30万元的药物提供补助。现在，这个心愿实现了。
　　澳洲共有200名囊性纤维化患者将从政府的这一决定中受益，不过，在他们真正收到圣诞礼物前，生产Kalydeco这种药物的Vertex Pharmaceuticals制药公司还得与政府就这种救命疗法的合理价格进行商讨。
　　艾米莉亚的父亲汤姆（Tom）说，他们努力了快一年，以争取公众对补贴Kalydeco的支持，现在一家人别提有多高兴了。“这是一个非常开心的圣诞节。”他说。
　　澳洲囊性纤维化协会（Cystic Fibrosis Australia）会长杰克（David Jack）欢迎这个好消息，但表示在患者真正能够使用这种药物前还有很多要做的。卫生部将与Vertex公司协商出一个价格。杰克敦促Vertex公司协商中把患者的利益置于公司利润之前。
　　澳洲约有200名存在G551D基因突变的囊性纤维化患者将可以使用Kalydeco进行治疗。
　　囊性纤维化患者的肺部和其他身体器官都会被厚厚的、浓稠的粘液所阻塞，许多人的寿命只有四十多岁。而使用Kalydeco可以使这些患者的肺功能改善10%，政府的药品优惠咨询委员会表示，该委员会认同这10%的改善“在临床上是重要和显著的”。委员会建议政府为6岁及6岁以上囊性纤维化患者使用Kalydeco治疗提供补助。
　　这是有史以来获批补助的药品中最昂贵的一种。
　　而澳洲是发达国家中最晚对该药提供补助的国家之一。


源自澳洲日报